Σπογγοειδής μυκητίαση: Έγκριση θεραπείας από την ΕΕ για τον σοβαρό αυτό καρκίνο

Άδεια κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για το gel μεχλωραιθαμίνης που αφορά στη θεραπεία της σπογγοειδούς μυκητίασης, τύπο δερματικού Τ-λεμφώματος (MF-CTCL), έλαβε η φαρμακευτική Actelion.

Η σπογγοειδής μυκητίαση (MF-CTCL) είναι μια σπάνια, δυνητικά απειλητική για τη ζωή μορφή καρκίνου του ανοσοποιητικού συστήματος, η οποία είναι χρόνια και συνήθως εξελίσσεται αργά. Η έκβαση της ασθένειας στον κάθε ασθενή είναι απρόβλεπτη. Σε περίπου 34% των περιπτώσεων, παρατηρείται εξέλιξη της νόσου και σε πιο προχωρημένα στάδια μπορεί να γίνει μετάσταση των MF-CTCL κυττάρων και σε άλλους ιστούς του σώματος, συμπεριλαμβανομένων του ήπατος, του σπλήνα και των πνευμόνων.

Το gel μεχλωραιθαμίνης ενδείκνυται για την τοπική θεραπεία της σπογγοειδούς μυκητίασης (MF-CTCL) σε ενήλικες ασθενείς.

Η έγκριση της κυκλοφορίας του gel μεχλωραιθαμίνης βασίστηκε στα αποτελέσματα της Πιλοτικής Μελέτης 201. Πρόκειται για τη μεγαλύτερη τυχαιοποιημένη και ελεγχόμενη μελέτη που διεξήχθη ποτέ στο πρώιμο στάδιο της σπογγοειδούς μυκητίασης (MF-CTCL), στην οποία συμμετείχαν 260 ασθενείς.

Σε αυτήν τη μελέτη, στον πληθυσμό που αξιολογήθηκε, το 77% των ασθενών που έλαβε θεραπεία με gel μεχλωραιθαμίνης για τουλάχιστον 6 μήνες εμφάνισε κλινική ανταπόκριση με βάση την εκτίμηση της βαθμολογίας της κλίμακας CAILS (Composite Assessment of Index Lesion Severity). Κλινική ανταπόκριση εμφάνισε το 59% των ασθενών της ομάδας ελέγχου.

Ως ανταπόκριση ορίστηκε η βελτίωση κατά τουλάχιστον 50% στη βαθμολογία της κλίμακας CAILS σε σχέση με την αρχική εκτίμηση. Πλήρης ανταπόκριση επετεύχθη στο 19% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με gel μεχλωραιθαμίνης έναντι 15% των ασθενών της ομάδας ελέγχου.

Μειώσεις στη μέση τιμή της βαθμολογίας CAILS παρατηρήθηκαν ήδη κατά τις τέσσερις εβδομάδες από την έναρξη της μελέτης, ενώ περαιτέρω μειώσεις παρατηρήθηκαν κατά τη συνέχιση της θεραπείας.

Σύμφωνα με την Πιλοτική Μελέτη 201, οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν με το gel μεχλωραιθαμίνης σχετίζονταν με το δέρμα: δερματίτιδα (54,7%, π.χ. ερεθισμός της επιδερμίδας, ερύθημα, εξάνθημα, κνίδωση, αίσθηση καψίματος στο δέρμα, δερματικός πόνος), κνησμός (20,3%), λοιμώξεις του δέρματος (11,7%), εξέλκωση του δέρματος και φλύκταινες (6,3%) και υπέρχρωση του δέρματος (5,5%). Δεν ανιχνεύθηκε συστηματική απορρόφηση της μεχλωραιθαμίνης με τη θεραπεία.

Η Actelion εργάζεται επιμελώς για τη διάθεση του gel μεχλωραιθαμίνης στην Ευρωπαϊκή Ένωση το συντομότερο δυνατό. Η Actelion έχει συμφωνήσει με την Επιστημονική Επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων για Φαρμακευτικά Προϊόντα για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) για μια σειρά από μετεγκριτικά μέτρα. Βάσει των δεσμεύσεων αυτών, που έχουν ήδη συμφωνηθεί, και της επιτυχημένης πρόσβασης στην αγορά σε επιμέρους χώρες, η πρώτη κυκλοφορία του προϊόντος δεν αναμένεται να λάβει χώρα πριν τον Ιανουάριο του 2018.

Πηγή